Les essais cliniques (Recherches interventionnelles portant sur un produit de santé)

L’objectif d’un essai clinique portant sur un produit de santé – médicament, dispositif ou thérapie cellulaire et génique – est d’évaluer la sécurité et l’efficacité de ce dernier chez des volontaires sains ou malades. Si son efficacité est prouvée, et s’il est sans danger pour le patient et peut être utilisé en toute sécurité, le produit évalué pourra obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) délivrée par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).

L’évaluation clinique de la sécurité et l’efficacité d’un nouveau médicament se déroule en quatre phases distinctes les unes des autres et successives : chacune donne lieu à un essai différent. 

La phase I est menée sur un petit groupe de volontaires, sains ou malades en fonction de la molécule évaluée. Il s’agit de la tester pour la première fois chez l’humain, afin d’observer son devenir dans l’organisme en fonction du temps (cinétique) et d’évaluer sa toxicité. Les volontaires sont parfois hébergés pendant quelques jours dans un centre spécialisé. Une batterie d’examens est réalisée, permettant de vérifier de très nombreux paramètres relatifs à leur état de santé (cardiaques, respiratoires, sanguins…). 

Pour en savoir plus, écouter Phase 1 : Elle teste un nouveau médicament, un épisode du podcast de l’Inserm Les Volontaires.

La phase II se déroule chez des volontaires malades. L’objectif est de déterminer si la molécule est bien tolérée et si elle est efficace. Une première étape permet de déterminer la dose minimale efficace, pour laquelle les effets indésirables sont inobservables ou minimes. Dans un second temps cette dose sera administrée à 100 à 300 malades (dans la mesure du possible, selon la fréquence de la pathologie ciblée) pour rechercher un bénéfice thérapeutique. Ces essais se déroulent en milieu hospitalier. 

La phase III permet d’évaluer l’intérêt thérapeutique du médicament sur un nombre de patients beaucoup plus important : de quelques centaines, à des milliers pour des maladies très fréquentes comme l’hypertension. Les volontaires sont le plus souvent répartis en deux groupes afin de comparer l’efficacité du candidat médicament à un traitement de référence (s’il en existe un) ou à un placebo (substance neutre). 

À l’issue de ces essais, et en fonction de leurs résultats, les autorités sanitaires délivrent (ou non) une autorisation de mise sur le marché (AMM) au médicament testé. 

La phase IV intervient ensuite : elle permet de suivre l’utilisation du médicament à long terme, dans des conditions réelles d’utilisation, afin de détecter des effets indésirables rares, des complications tardives ou encore des biais de prescription ou un mauvais usage. 

Description de l'infographie

Au bout de 10 à 15 ans de développement, le médicament est disponible. Son évaluation se poursuit après sa commercialisation, grâce à des études conduites par des chercheurs et au retours de médecins et de patients.

Pour en savoir plus

Des essais très encadrés par la loi

Les recherches menées sur la personne humaine doivent répondre à de nombreux critères organisationnels et éthiques, encadrés par la loi, pour garantir la sécurité des participants. Ce dispositif vise à protéger les personnes qui participent à une recherche, quelles qu’elles soient (mineurs, majeurs protégés, majeurs, malades ou vulnérables, volontaires sains), ainsi que leurs données et leurs prélèvements biologiques (sang, tissus, organes). L’intérêt des personnes doit toujours primer sur ceux de la science et de la société.

Pour démarrer un essai clinique en France, celui-ci doit recevoir : 

• l’avis favorable d’un comité de protection des personnes (CPP) 
• une autorisation de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM)

Les recherches doivent être menées sous la direction d’un investigateur qui peut être un médecin compétent, ou une personne qualifiée dans le domaine concerné par la recherche (sage-femme, dentiste…). L’investigateur doit : 

• informer les personnes sollicitées pour participer à une étude sur l’objectif de la recherche, sa méthodologie, les bénéfices attendus, les contraintes et les risques prévisibles, le droit de refuser de participer à une recherche et celui de retirer son consentement à tout moment, et donc de stopper sa participation à la recherche sans qu’il n’y ait aucune conséquence sur sa prise en charge future 
• recueillir par écrit le consentement éclairé des personnes qui acceptent de participer à l’étude, et s’assurer qu’elles ont parfaitement compris les informations données

Tout participant à une recherche qui porte sur la personne humaine doit en outre obligatoirement être inscrit par le promoteur de l’essai dans le fichier national des personnes saines ou dont la pathologie est sans rapport avec le produit étudié.

Enfin, le promoteur souscrit une assurance obligatoire, qui permet une indemnisation des participants en cas d’éventuels dommages causés par la recherche conduite.

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