Biothérapie : guérir avec l’ARN

Lancé en 2025, le projet ReNAissance ambitionne d’industrialiser l’ARN pour la biothérapie. Son objectif : créer une plateforme capable de synthétiser de l’ARN thérapeutique et des vecteurs synthétiques envoyés dans nos cellules, afin d’y produire les protéines nécessaires pour traiter ou prévenir des maladies.

Un article à retrouver dans le magazine de l’Inserm n°70

Depuis la pandémie de Covid-19, tout le monde connaît les vaccins à ARN et leur fonctionnement. On sait désormais que les scientifiques sont capables d’introduire dans nos organismes du matériel génétique, que nos cellules peuvent ensuite utiliser pour fabriquer des protéines destinées à stimuler une réaction immunitaire. Le projet ReNAissance fait appel à cette technique d’injection d’ARN, non pas pour élaborer des vaccins, mais dans le but de fabriquer de nouveaux médicaments. À terme, il vise ainsi à créer une plateforme qui offrirait la possibilité de mettre au point des traitements pour des pathologies provoquées par l’absence ou le dysfonctionnement d’une protéine.

De premiers résultats concluants

Pour tester leur concept, les équipes du projet à Nantes ont travaillé sur la Covid-19. Mais ici, les scientifiques ont sauté une étape. Pour le vaccin, on injecte chez les patients l’ARN qui permet de fabriquer un morceau inoffensif du SARS-CoV‑2, la protéine Spike, dont la présence déclenche la synthèse d’anticorps capables de neutraliser le virus quand il se présente. ReNAissance consiste à injecter directement l’ARN qui produit l’anticorps. Les chercheurs ont déjà testé cette méthode sur des souris saines. « Les résultats sont au rendez-vous », se félicite Bruno Pitard, qui coordonne le projet. Et de préciser : « Notre technique permet bien de produire des anticorps, que l’on retrouve circulant en grande quantité chez les animaux, et ce, sans déclencher de réponse inflammatoire. »

Vers des tests cliniques

Cette absence de réaction lors de l’entrée de l’ARN dans l’organisme est un point crucial de la réussite de ReNAissance. Pour y parvenir, les scientifiques ont opté pour un type de vecteur – sorte de véhicule utilisé pour pénétrer dans les cellules – différent de celui utilisé pour les vaccins. « Il s’agit d’un polymère (Substance composée de molécules caractérisées par la répétition, un grand nombre de fois, d’un ou de plusieurs atomes ou groupes d’atomes / Grosse molécule constituée de plusieurs sous-unités.), tandis qu’on utilise un vecteur lipidique pour les vaccins qui, lui, déclenche une réaction inflammatoire », précise le chercheur nantais.

Forte de cette preuve de concept (Démonstration de l’intérêt d’une invention ou d’une technologie.) sur des animaux sains, l’équipe de recherche va désormais vérifier si cette méthode empêche le développement de la maladie chez des animaux préalablement traités avec cette technique puis exposés au virus. « Les travaux pourraient entrer en phase clinique à l’issue du projet, dans deux ans », estime Bruno Pitard. Et si les résultats de ces essais sont concluants, le spectre d’application sera très large. De quoi faire entrer les biothérapies dans une nouvelle ère.

Bruno Pitard est chercheur dans l’unité Immunologie et nouveaux concepts en immunothérapie (Incit, unité 1302 Inserm/CNRS/Nantes Université/ Université d’Angers), à Nantes. Le projet ReNAissance fait partie du programme Impact Santé piloté par l’Inserm dans le cadre de France 2030.

Auteur : B. S.

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