Biothérapies : les thérapies cellulaires et géniques

Ce séminaire de formation a été animé par Bernard Klein (directeur de l'Institut de recherches en biothérapie, Montpellier et John de Vos, responsable de l'Unité de thérapie cellulaire du CHU de Montpellier ; la coordination a été réalisée par la Mission Inserm associations.

Le séminaire abordera les biothérapies reposant sur l'utilisation des cellules et/ou des gènes : les thérapies cellulaires (utilisation de cellules souches ou cellules différenciées) et les thérapies géniques (transfert de gènes, intervention sur les gènes). Ces nouveaux traitements sont issus de la recherche fondamentale et font aujourd'hui l'objet d'un grand nombre d'essais cliniques dans des pathologies rares ou fréquentes, dans un spectre très large de maladies telles que le cancer, des maladies génétiques, les maladies dysimmunitaires, le diabète, les pathologies oculaires, neurodégénératives, ostéoarticulaires, etc.

Parmi ces biothérapies, certaines sont aujourd'hui en usage courant dans le traitement du cancer et des maladies génétiques touchant les cellules sanguines.

 

Quelles que soient les maladies candidates à ces nouveaux traitements, les questions suivantes se posent :

  • Quel défaut veut-on corriger ?
  • Quelle réparation veut-on obtenir ?
  • Quel type de cellule va-t-on utiliser ?
  • Comment sont préparées les cellules ?
  • Quels sont les critères de sécurité et de risque ?
  • Quels vecteurs sont les mieux adaptés ?
  • Quels sont les critères de succès recherchés ?

Consulter le dossier documentaire.

Comité éditorial

  • Serge Braun, directeur scientifique, Association Française contre les Myopathies (AFM) ;
  • Annelise Bennaceur-Griscelli, directrice Unité "Modèles de cellules souches malignes et thérapeutiques", Inserm ;
  • Dominique Daegelen, directrice adjointe de l’institut thématique Génétique, génomique et bio informatique (Institut thématique multi-organismes GGB) ;
  • Philippe Leboulch, directeur "Thérapie génique et contrôle de l’expansion cellulaire", Commissariat à l’énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA) ;
  • Armelle Régnault, chargée de mission de l’Institut thématique Immunologie, hématologie, pneumologie (Itmo IHP) ;
  • Pierre Tiberghien, directeur unité "Interaction hôte-greffon et ingénierie cellulaire et génique", Inserm et Etablissement Français du Sang ;
  • Dominique Donnet-Kamel, responsable de la mission Inserm-Associations ;
  • Christophe Duguet, Directeur des actions revendicatives, Association Française contre les Myopathies (AFM) et membre du groupe de réflexion avec les associations de malades (Gram).

Partenariat

Association française contre les myopathies (AFM)

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