Un premier médicament efficace contre une maladie rare des tissus

16 septembre 2010

Un essai clinique mené l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP) et l’Inserm montre pour la première fois l’efficacité d’un traitement pour la prévention des complications sévères dans le syndrome d’Ehlers-Danlos vasculaire. Le celiprolol, une molécule utilisée habituellement dans l’hypertension, réduit d’un facteur trois les ruptures artérielles observées au cours de cette maladie génétique rare des tissus.

Il n’existait à ce jour aucune thérapie de la forme vasculaire du syndrome d’Ehlers-Danlos. Cette maladie génétique rare due à un défaut dans la fabrication du collagène rend la peau et les tissus, notamment vasculaires, extrêmement fragiles et se présente sous différentes formes cliniques. Dans sa forme vasculaire, la plus grave car elle touche les vaisseaux sanguins des organes internes, le syndrome peut provoquer la rupture de l’utérus ou de l’intestin et surtout d’artères de toute taille, menant au décès du patient. Les premières complications surviennent vers 20 ans avec une espérance de vie moyenne des malades ne dépassant pas 45 ans.

Greffe aortique de rat (absence de cellules), recolonisation à huit semaines. Muscle lisse.

Greffe aortique de rat (absence de cellules), recolonisation à huit semaines. Muscle lisse.

Pour la première fois dans cette pathologie, un essai clinique soutenu par l'Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP) et impliquant huit centres français et un centre belge a pu évaluer l’effet d’un traitement préventif sur 53 patients. L’étude dirigée par Pierre Boutouyrie (Unité Inserm 970/Hôpital Européen Georges Pompidou) a étudié l’efficacité du céliprolol, un médicament de la famille des béta-bloquants (1) déjà commercialisé en traitement de l’hypertension par rapport à un groupe contrôle non traité. Cette molécule, connue pour ralentir modérément la fréquence cardiaque et la pression artérielle, réduit la tension exercée par le flux sanguin sur les fibres de collagène au niveau des parois artérielles.

L'étude BBEST (Beta-Blockers in Ehlers-Danlos Syndrom Treatment) a montré que le celiprolol divisait par trois la fréquence des ruptures artérielle par rapport au groupe contrôle non traité. Au vu de ces excellents résultats, l'essai a été arrêté prématurément après 64 mois afin d’administrer immédiatement la molécule active à tous les patients.

Des démarches sont en cours auprès de l’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps) afin d’obtenir l’autorisation de prescrire cette molécule peu coûteuse et présentant peu d’effets secondaires dans le syndrome d’Ehlers-Danlos vasculaire.

"Au vu de la réduction des événements, on devrait ainsi prolonger l’espérance de vie de nos patients de 10 à 15 ans" s’enthousiame Pierre Boutouyrie. En France, on estime entre 500 et 600 le nombre de personnes touchées par cette forme grave et dont les projets de vie pourraient se voir radicalement transformés.

Source
Effect of celiprolol on prevention of cardiovascular events in vascular Ehlers-Danlos syndrome : a prospective randomised, open, blinded-endpoints trial
Ong et coll. Lancet. 2010 Sep 6.
Pour aller plus loin

Consulter la fiche sur le syndrome d’Ehlers-Danlos sur Orphanet : le portail des maladies rares et des médicaments orphelins

Note :
(1) Les médicaments de la famille des béta-bloquants sont utilisés notamment en cardiologie pour réduire la charge de travail du cœur et diminuer la pression artérielle.

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