Dystrophie musculaire de Duchenne : le projet européen MyoAmp

En Europe, plus de 30 000 jeunes sont affectés de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), transmise de façon héréditaire ou, dans 1/3 des cas, résultant de nouvelles mutations. Parmi les dystrophies musculaires, la DMD présente un des pronostics les plus sévères.

Financé par l’Union européenne à hauteur de 2,48 M€, coordonné par l’Inserm (Vincent Mouly, UMR CNRS 787, Paris), ce projet a trois objectifs :

• évaluer le couplage de la thérapie cellulaire au saut d’exon, grâce à l’intégration du micro-gène U7, codant pour la séquence antisens permettant le saut d’exon) dans des cellules souches myogéniques, et à la mise en place des conditions préalables à de futurs essais cliniques dans la myopathie de Duchenne ;
• produire des protocoles standardisés, fiables et sécurisés d’amplification de cellules souches humaines à potentiel myogénique, pour une utilisation en thérapie cellulaire autologue ;
• mener une réflexion sur les aspects réglementaires, notamment GMP (good manufacturing practice), afin que, au terme du projet, les résultats et des recommandations puissent être transférés à des médecins ou à des entreprises de biotechnologies pour des applications cliniques. Se donnant trois ans pour rejoindre ces objectifs, les partenaires du projet espèrent qu’il favorisera la mise en place d’essais cliniques en Europe, notamment dans le cadre du réseau Treat-NMD.